Polski system refundacji leków jest niekorzystny dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Stosowany system oceny sprawia, że niemal wszystkie leki sieroce wypadają w testach jako nieopłacalne kosztowo, a więc nie podlegają refundacji. Resort zdrowia pracuje nad zmianami w tym zakresie. W listopadzie projekt ma trafić do konsultacji publicznych. Zdaniem ekspertów w Polsce niezbędne jest wprowadzenie alternatywnych metod oceny oraz systemu finansowania, m.in. odrębnych budżetów dla chorób rzadkich oraz tzw. instrumentu dzielenia ryzyka.