Mielofibroza to rzadko występujący, ale zagrażający życiu nowotwór krwi, który charakteryzuje się włóknieniem szpiku kostnego. Jedyną metodą dającą szansę na wyleczenie jest przeszczepienie szpiku, do którego kwalifikuje się jednak tylko 20–25 proc. chorych, głównie z tego względu, że nowotwór ten dotyka najczęściej osoby starsze. Tradycyjne leki stosowane w tej chorobie nie zapewniają skutecznej kontroli jej przebiegu oraz nie wydłużają przeżycia. Innowacyjny lek z tzw. terapii celowanej oczekuje na refundację w Polsce.

Polski system refundacji leków jest niekorzystny dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Stosowany system oceny sprawia, że niemal wszystkie leki sieroce wypadają w testach jako nieopłacalne kosztowo, a więc nie podlegają refundacji. Resort zdrowia pracuje nad zmianami w tym zakresie. W listopadzie projekt ma trafić do konsultacji publicznych. Zdaniem ekspertów w Polsce niezbędne jest wprowadzenie alternatywnych metod oceny oraz systemu finansowania, m.in. odrębnych budżetów dla chorób rzadkich oraz tzw. instrumentu dzielenia ryzyka.